本文作者  前幾天，多個(gè)自媒體均對(duì)“16名晚期直腸癌患者僅用藥半年腫瘤全部治愈”這則新聞進(jìn)行了瘋狂報(bào)道，并且均用了“史無(wú)前例、奇跡、醫(yī)學(xué)新突破”等等字眼。

一些病人家屬在到處咨詢(xún)國(guó)內(nèi)何處能找到這個(gè)藥，還有一些親人已經(jīng)去世的家屬扼腕嘆息，感嘆為何自己親人沒(méi)有等到這個(gè)藥。

問(wèn)  

這個(gè)藥到底是不是真的？這個(gè)新聞從何而來(lái)？

真的有這個(gè)藥！名字叫多塔利單抗，英文名，dostarlimab。在六月初召開(kāi)結(jié)束的美國(guó)ASCO年會(huì)上，這項(xiàng)LBA5的研究成果公布，觀察了PD-1單抗多塔利單抗（Dostarlimab）單藥術(shù)前治療II-III期dMMR直腸腺癌的療效。

結(jié)果顯示，14例接受免疫單藥治療的患者全部達(dá)到臨床完全緩解，無(wú)需手術(shù)。而這個(gè)研究成果也在近日發(fā)表在全球醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。

問(wèn)  

這個(gè)藥是不是真的那么神奇，是不是醫(yī)學(xué)奇跡，是不是可以百分治愈直腸癌呢？

答案顯然是否定的。

醫(yī)學(xué)是個(gè)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)，很多掐頭去尾的報(bào)道真的會(huì)誤導(dǎo)大眾，愚弄老百姓。仔細(xì)看了這個(gè)研究成果的原文，我們會(huì)發(fā)現(xiàn)多塔利單抗并不是什么重大發(fā)現(xiàn)，它也不是剛剛研究出來(lái)的新藥。

 多塔利單抗在2021年8月17日就被FDA批準(zhǔn)用于dMMR復(fù)發(fā)或晚期實(shí)體瘤患者。這是一款PD1免疫檢查點(diǎn)抑制劑，與國(guó)產(chǎn)單價(jià)一兩千元的信迪利單抗、替雷利珠單抗等免疫治療藥作用機(jī)理是一樣的。

而這類(lèi)單抗類(lèi)藥物都是靜脈用藥，不可能口服的。

dMMR，中文意思為錯(cuò)配修復(fù)缺陷，具有dMMR基因多見(jiàn)于子宮內(nèi)膜癌、結(jié)直腸癌。即便如此，具有dMMR的直腸癌也只有5-10%。

而肺癌、胰腺癌、膽管癌、肝癌、卵巢癌、乳腺癌、食管癌、前列腺癌等其他腫瘤發(fā)生率更低。

由此可見(jiàn)，臨床上能使用上多塔利單抗的患者范圍是很小的，更主要的是，上面的研究樣本量過(guò)少，觀察時(shí)間也并不長(zhǎng)，長(zhǎng)期有效性也有待觀察，所以并不具有很大的說(shuō)服力。

如果僅僅因?yàn)檫@十幾例患者就得出該藥能成功治愈所有直腸癌，那是極其不嚴(yán)謹(jǐn)?shù)淖龇ā?/p>

多塔利單抗獲批是基于一項(xiàng)非隨機(jī)、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、多隊(duì)列的GARNET試驗(yàn)，該試驗(yàn)入選了209例復(fù)發(fā)或晚期dMMR實(shí)體瘤患者。

這些患者在先前系統(tǒng)治療后進(jìn)展且沒(méi)有令人滿(mǎn)意的替代治療方案。結(jié)果顯示，總體反應(yīng)率ORR為 41.6%，其中完全緩解CR為9.1%，部分緩解PR為32.5%。在非子宮內(nèi)膜癌的106例隊(duì)列中，ORR更低，為38.7%。

 可見(jiàn)，多塔利單抗在大樣本研究中的療效與其他PD1單抗雷同，不良反應(yīng)也類(lèi)似。

據(jù)外媒報(bào)道，多塔利單抗每劑價(jià)格約為11000美元（約合人民幣7.3萬(wàn)元），與國(guó)內(nèi)原研的PD1抑制劑相比，可謂是天價(jià)。

美國(guó)MD安德森癌癥研究中心教授斯科特·科佩茨也指出，目前來(lái)看，與其他PD-1藥物相比，多塔利單抗在成本、安全性和療效等方面上并沒(méi)有明顯的優(yōu)勢(shì)。